靶向药物（Targeted Medicine）是目前最先进的用于治疗癌症的药物，它通过与癌症发生、肿瘤生长所必需的特定分子靶点的作用来阻止癌细胞的生长。使用靶向药物的治疗方法称为“靶向治疗”（Targeted Therapy）。靶向药物是随着当代分子生物学、细胞生物学的发展产生的高科技药物。靶向治疗则是运用靶向药物治疗肿瘤，自身免疫病等最先进，最科学，最有效的医疗手段。
    所谓靶向药物治疗就是使药物瞄准肿瘤部位，在病灶局部达到相对高的浓度，延长药物在血液循环中的时间，提高对肿瘤的杀伤力，而对正常组织细胞作用较小。靶向药物与常规化疗药物最大的不同在于其作用机理：常规化疗药物通过对细胞的毒害发挥作用，由于不能准确识别肿瘤细胞，因此在杀灭肿瘤细胞的同时也会殃及正常的，分裂增殖细胞，所以会产生较大的毒副作用。而靶向药物是针对肿瘤基因，肿瘤标志分子开发的，它能够识别肿瘤细胞上存在的特征性标志分子-肿瘤特异性抗原或由肿瘤细胞特有的基因所决定的特征性位点，通过与之结合（或类似的其他机制），阻断肿瘤细胞内控制细胞生长、增殖的信号传导通路；或者将具有细胞毒性的药物送入细胞内从而杀灭肿瘤细胞、阻止其增殖。由于这样的特点，靶向药物不仅效果好，而且副作用要比常规的化疗方法小得多。
    免疫毒素(Immunotoxin)是一类抗肿瘤抗体与生物毒素(如蓖麻毒蛋白、相思豆毒蛋白、苦瓜毒素、天花粉蛋白、绿脓杆菌外毒素，白喉毒素等)的偶联物或杂交分子，也称嵌合分子。因偶联物或嵌合分子兼有抗体的结合特异性和毒素的细胞毒作用，进入体内后，可将毒素导向表达特异性抗原的肿瘤(靶)细胞，从而有效发挥杀伤效应。免疫毒素属靶向药物中的一类，是利用能与肿瘤细胞特异性结合的抗体将具有杀伤威力的毒素蛋白导向并攻击肿瘤细胞，故又被形象地称为“生物导弹”。
免疫毒素具有广义和狭义之分。狭义的免疫毒素特指通过化学交联技术制备的抗体与毒蛋白偶联物和通过基因工程技术将抗体与毒蛋白基因重组，表达获得的非天然靶向杀伤崁合分子。广义的免疫毒素则是将对细胞具有毒性或杀伤作用的毒蛋白，抗肿瘤药物（如氨甲喋呤，苯丁酸氮芥，阿霉素，柔红霉素等）、同位素、小分子毒素等与具有生物靶向作用的抗体通过化学交联、生物标记获得的偶联物、标记物或通过基因工程重组的嵌合分子通称为免疫毒素。
    目前已有数十种靶向药物和免疫毒素应用于临床治疗，市场销售额已达数百亿美元。已有百余种进入安全评价和临床试验研究，尚有数百种在进行实验室研究。